Ein einjähriges Mädchen aus Deutschland bekommt als erstes Progerie-Kind in Europa das Medikament Lonafarnib, wie das deutsche Wissensmagazin New Scientist in seiner neuen Ausgabe (Erscheinungstermin: Freitag, 15. Februar) berichtet. Der Entscheidung war ein monatelanger Kampf vorausgegangen.
Nach Angaben des behandelnden Arztes, Thorsten Marquardt vom Universitätsklinikum Münster, war die Entscheidung überfällig. "Die Krankheit schreitet so schnell voran, dass wir keine Zeit zu verlieren haben", sagte er dem New Scientist. Progerie führt dazu, dass die Patienten schon als Kind vergreisen. Sie leiden beispielsweise unter Kleinwuchs, rapider Hautalterung, Arterienverkalkung – und erreichen bestenfalls das Teenager-Alter.
Über mehrere Monate hatte Marquardt mit dem US-amerikanischen Pharmaunternehmen MSD Sharp & Dohme über die Herausgabe des Medikaments verhandelt. Das Problem: Das Mittel ist allein in den USA und dort auch nur als Krebsmedikament zugelassen. An europäische Patienten hatte die Firma es deshalb bislang nicht herausgegeben. Nur im Ausnahmefall darf es importiert werden.
Das Mädchen bekommt Lonafarnib nun kostenlos. Ob nach dem Einzelfall nun auch andere Betroffene in Europa versorgt werden, bleibt offen.
Erste Studien mit dem Medikament als Mittel gegen Progerie haben bereits vielversprechende Ergebnisse geliefert. "Zum allerersten Mal sehen wir, dass eine Arznei den Krankheitsverlauf positiv beeinflussen kann", sagte Studienleiterin Leslie Gordon von der Brown University in Providence, Rhode Island, dem New Scientist. Untersuchungen mit weiteren Wirkstoffen laufen derzeit.
Etwa einer von vier Millionen Säuglingen wird mit dem seltenen Gendefekt geboren, der das Gerüst der Zellkerne im Körper destabilisiert. Die Krankheit ist nur bei rund 50 Patienten weltweit diagnostiziert. Trotz ihrer Seltenheit ist sie für die Altersforschung von großem Interesse.
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